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Zusatznutzen bei Orphan Drugs nur selten gegeben

Der GKV-Spitzenverband untersuchte aktuell den Zusatznutzen von Arzneimitteln gegen schwere Krankheiten.
Bild: Haufe Online Redaktion

Eine Untersuchung des GKV-Spitzenverbandes zeigt, dass nur sehr wenige Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Orphan Drugs) dem vom Gesetzgeber fiktiv unterstellten Zusatznutzen tatsächlich gerecht werden.

In vielen Fällen werden Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (sog. Orphan Drugs) mit der Auflage zugelassen, weitere Datenerhebungen zu Nutzen und Schaden in der Versorgung nach der Zulassung vorzunehmen. Diese Daten liegen bei der Erstbewertung des Arzneimittels durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) noch nicht vor. Der GKV-Spitzenverband weist darauf hin, dass bei einer regulären Nutzenerhebung der G-BA in so einem Fall keinen Zusatznutzen aussprechen würde. Bei Orphan Drugs wird gesetzlich – fiktiv – ein Zusatznutzen unterstellt. Das Ausmaß des unterstellten Zusatznutzens soll der G-BA prüfen. Hier gibt es dann die Varianten  „erheblich“, „beträchtlich“, „gering“ oder „nicht quantifizierbar“.

Erst, wenn der Umsatz von 50 Millionen Euro von solch einem Arzneimittel überstiegen wird, prüft der G-BA, ob der Zusatznutzen tatsächlich besteht.

Untersuchung durch den GKV-Spitzenverband

Der GKV-Spitzenverband untersuchte alle Beschlüsse des G-BA zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel aus den Jahren 2011 bis Mitte Dezember 2015. Der Grund dafür: Wird bei Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten ein Zusatznutzen angenommen, so hat dies erhebliche Auswirkungen auf die Preisverhandlungen zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem pharmazeutischen Hersteller. Das Ergebnis zeigt:

  • Für 47 Prozent der Patientengruppen stellte der G-BA einen „nicht quantifizierbaren“ Zusatznutzen fest. Mit anderen Worten: Die wissenschaftliche Datenbasis reichte nicht aus, um das Ausmaß des Zusatznutzens zu beurteilen. Bei Arzneimitteln ohne Orphan-Status erhielten nur vier Prozent der Patientengruppen diese Einschätzung.
  • Weitere 47 Prozent der Patientengruppen dieser neuen Orphan Drugs sprach der G-BA das kleinste Nutzenausmaß („gering“) zu.
  • Die restlichen rund sechs Prozent haben das Votum „beträchtlich“ erhalten.

Zusatznutzen des Arzneimittels trotz Nebenwirkungen

„Nach der politischen Zielsetzung der einschlägigen EU-Richtlinie haben Patienten mit seltenen Leiden uneingeschränkt dasselbe Recht auf eine gute Behandlung wie andere Patienten. Das heißt dann aber, dass aus Patientensicht bei diesen Arzneimitteln genau dasselbe Bedürfnis nach umfassender Information und Bewertung von Nutzen und Risiken besteht. Diesem Anspruch wird man nicht gerecht, wenn der G-BA einem Arzneimittel sogar dann einen Zusatznutzen aussprechen muss, wenn Zweifel am Nutzen bestehen und schwere Nebenwirkungen gemeldet werden“, so Johann-Magnus v. Stackelberg, stv. Vorstandsvorsitzender des GKV-Spitzenverbandes. „Um Patienten mit seltenen Krankheiten eine sichere Arzneimitteltherapie anbieten zu können, muss der G-BA in begründeten Einzelfällen auch bei Orphan Drugs das Nutzen- und Schadenspotenzial vollständig prüfen dürfen. Hier ist eine Rechtsänderung dringend notwendig.“

Aktuelles Beispiel 

Ein aktuelles Beispiel ist das Arzneimittel mit dem Wirkstoff Alipogentiparvovec. Es handelt sich hierbei um eine Gentherapie zur Behandlung eines seltenen Erbgutdefekts. Hier wurden während des laufenden Nutzenbewertungsverfahrens bisher unbekannte schwere Nebenwirkungen bekannt. Das Verfahren wurde deshalb vom G-BA zeitweilig ausgesetzt. Letztlich war der G-BA jedoch gesetzlich gezwungen, dem Arzneimittel einen Zusatznutzen auszusprechen. Der GKV-Spitzenverband sieht das kritisch und fürchtet, dass dies bedenkliches Signal an Ärzte, Patienten und Beitragszahler sei.

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Schlagworte zum Thema:  Arzneimittel, GKV-Spitzenverband, Nutzenbewertung

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