Sommer, SGB V § 35a Bewertung des Nutzens von Arzneimitt ... / 2.3.3 Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Auswertung (Abs. 3b)

Rz. 32b

Abs. 3b ist durch das AMVSichG (Rz. 4f) neu eingefügt worden. Nach Satz 1 kann der Gemeinsame Bundesausschuss von pharmazeutischen Unternehmer innerhalb einer angemessenen Frist frühestens mit Wirkung zum Zeitpunkt des erstmaligen Inverkehrbringens (Klarstellung durch das GKV-FKG, vgl. Rz. 4h) zur Erfassung aller Patienten und Patientinnen, die ab diesem Zeitpunkt mit einem Arzneimittel behandelt werden, bereits die Vorlage anwendungsbegleitender Datenerhebungen und derer Auswertungen zum Zwecke der Nutzenbewertung bei den in Satz 1 Nr. 1 und 2 beschriebenen Arzneimitteln verlangen. Dabei handelt es sich um für die Versorgung von Patienten dringend benötigte Arzneimittel, deren Inverkehrbringen nach dem Verfahren des Artikels 14 Abs. 8 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zur Festlegung der Verfahren der Union für die Genehmigung und Überwachung von Humanarzneimitteln genehmigt wurde oder für die nach Art. 14-a der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 eine Zulassung erteilt wurde (Fassung bis 31.3.2020: die bedingte Zulassungen und Zulassungen unter außergewöhnlichen Umständen nach dem Verfahren des Art. 14 Abs. 7 oder 8 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 erhalten haben sowie um Arzneimittel, die zur Behandlung eines seltenen Leidens zugelassen worden sind, obwohl noch keine vollständigen klinischen Daten zur Beurteilung der Wirksamkeit vorliegen oder die Evidenzlage gering ist). In solchen Fällen verbindet die Kommission die Erteilung der Zulassung i. d. R. mit Auflagen oder Bedingungen für den pharmazeutischen Unternehmer. So muss der Zulassungsinhaber z. B. bestimmte Studien einleiten oder abschließen, um nachzuweisen, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis positiv ist, und um offene Fragen zu Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit des Arzneimittels zu beantworten (BT-Drs. 19/8753 S. 60). Zur Bewertung des Zusatznutzens kann der Gemeinsame Bundesausschuss verlangen, dass bei noch ausstehenden Daten zum Zeitpunkt der Nutzenbewertung anwendungsbegleitende Datenerhebungen und Auswertungen zum Zwecke der Nutzenbewertung durchgeführt werden. Nach Satz 2 kann der Gemeinsame Bundesausschuss die Befugnis zu Verordnung der Versicherten mit einem solchen Arzneimittel zulasten der gesetzlichen Krankenversicherung auf die Ärztinnen und Ärzte oder zugelassene Krankenhäuser beschränken, die an der anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Die Regelung richtet sich sowohl an die Versorgung im ambulanten als auch im stationären Bereich. Vertragsärztinnen und Vertragsärzte oder zugelassene Krankenhäuser, die an der Datenerhebung teilnehmen, können das Arzneimittel verordnen. Es gibt keine Einschränkungen für die verordnenden Ärztinnen und Ärzte hinsichtlich der Versorgung mit Arzneimitteln, da die Datenerhebung anwendungbegleitend gestaltet wird (amtl. Begründung, a. a. O.).

Rz. 32c

Nach Abs. 3b Satz 3 bis 6 bestimmt der Gemeinsame Bundesausschuss nähere Vorgaben an die Dauer, die Art und den Umfang der Datenerhebung und deren Auswertung auch im Hinblick der Methodik für die Datenerfassung sowie Benennung der zu erfassenden patientenrelevanten Endpunkte. Unter Beachtung der Begründung des 14. Ausschusses (BT-Drs. 19/10681 S. 85), durch den die Sätze 4 bis 6 erst hinzugefügt worden sind, muss sich insbesondere ergeben, auf welche Weise die vom Gemeinsamen Bundesausschuss identifizierten Datenlücken für die Nutzenbewertung behoben werden sollen, damit der pharmazeutische Unternehmer seiner Verpflichtung zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertung gezielt nachkommen kann. Erklärtes Ziel der anwendungsbegleitenden Datenerhebung ist es, eine valide Quantifizierung des Zusatznutzens zu erreichen. Dabei kann es sich z. B. um Anwendungsbeobachtungen, Fall-Kontroll-Studien oder Registerstudien handeln. Die anwendungsbegleitende Datenerhebung erfordert nicht Daten höchster Evidenz. Aus Satz 6 wird klar, dass eine Randomisierung im Rahmen einer ausdrücklich zugelassenen indikationsbezogenen Datenerhebung nicht erforderlich ist. Die Anforderungen müssen ausgerichtet an der Zielsetzung unter Berücksichtigung des Grundsatzes der Verhältnismäßigkeit vom Gemeinsamen Bundesausschuss geeignet und angemessen ausgestaltet werden. Satz 7 verpflichtet den Gemeinsamen Bundesausschuss, das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte und das Paul-Ehrlich-Institut als gemäß § 77 AMG zuständige Bundesoberbehörden zu beteiligen. Der durch das GKV-FKG (vgl. Rz. 4h) neu eingefügte Satz 8 bestimmt, dass unter Beachtung von Betriebs- und Geschäftsgeheimnissen auch die wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft und der betroffene pharmazeutische Unternehmer vor Erlass einer Maßnahme nach Satz 1 schriftlich beteiligt werden sollen. Dadurch soll gewährleistet werden, dass der Gemeinsame Bundesausschuss bei einem Beschluss nach Satz 1 auch weitergehende medizinische-wissenschaftliche Aspekte sowie Versorgungsaspekte hinreichend berücksichtigt. Das Nähere zum Verfahren der Anforderu...